Najnowsze zasady postępowania w nadciśnieniu płucnym

Najnowsze zasady postępowania w nadciśnieniu płucnym przedstawia prof. dr. hab. n. med. Marcin Kurzyna, ordynator Oddziału Kardiologii w Europejskim Centrum Zdrowia Otwock, Szpital im. Fryderyka Chopina; kierownik Katedry i Kliniki Krążenia Płucnego, Chorób Zakrzepowo-Zatorowych i Kardiologii CMKP.

Nadciśnienie płucne jest chorobą rzadką. Podczas kongresu szeroko omawiano działanie sotaterceptu, inhibitora aktywiny, nowego leku, który kilkanaście dni temu został zatwierdzony do leczenia nadciśnienia płucnego przez Europejską Agencję Leków (EMA). Kilka miesięcy wcześniej lek został zarejestrowany przez FDA. Jest to preparat o zupełnie nowym mechanizmie działania. Przez ostatnich kilkanaście lat jesteśmy przyzwyczajeni do stosowania leków, które albo hamują nadmiar złej endoteliny poprzez blokowanie receptorów, albo substytuują niedobór prostacykliny, lub działają na szlaku tlenku azotu. Leki te mają działanie naczyniorozszerzające i antyproliferacyjne. Natomiast sotatercept jest lekiem nowej generacji, który trafia w bardzo głęboko leżące mechanizmy molekularne i dlatego wiąże się z nim bardzo duże nadzieje. Pozostaje pytanie jak go umiejscowić w algorytmie, czy ma być dodatkiem, czy alternatywą do dotychczas stosowanych leków. Nikt nie ma wątpliwości, że w terapii nadciśnienia płucnego dokonał się prawdziwy postęp. Sotatercept będzie dostępny w Polsce pod koniec tego roku. Nie będzie na razie refundowany w ramach programu lekowego, ale myślę, że od nowego roku będzie mógł być dostępny w ramach mechanizmu RDTL, czyli ratunkowego dostępu do technologii lekowej.

Inną cząsteczką, o której też się mówi, jest inhibitor kinaz tyrozynowych, seralutynib, który też wpływa na mechanizmy molekularne, ale w innym mechanizmie niż sotatercept. Seralutynib jest obecnie w fazie badań klinicznych. Jest lekiem podawanym w inhalacji, w związku z czym ma minimalne ogólnoustrojowe działania niepożądane. Na Kongresie przedstawiono najnowsze dane pokazujące, że efekt seralutynibu narasta wraz z czasem jego stosowania, prowadząc do wstecznego remodelingu tętniczek płucnych.

Przypuszczam, że jest to kwestia kilku lub kilkunastu miesięcy, kiedy nowe leki zaczną być testowane w nadciśnieniu płucnym związanym z np. włóknieniem płuc.

Medycyna personalizowana

Oprócz nowych leków podczas kongresu dużo mówiono o medycynie spersonalizowanej. Mamy
coraz więcej możliwości płynących z farmakogenomiki i proteinomiki. Możemy tworzyć z użyciem mechanizmów sztucznej inteligencji mapy białkowe czy genetyczne poszczególnych pacjentów i na tej podstawie dopasowywać im różne metody leczenia, które będą dla nich najbardziej efektywne i jak najmniej toksyczne.

Coraz większą uwagę zwraca się także na perspektywę chorych. Pacjenci zapraszani są do współtworzenia wytycznych postępowania klinicznego. Nierzadko zapraszani są do gremiów, które decydują o rejestracji czy refundacji różnych leków. Rozwija się nowe narzędzia, które mają oceniać skuteczność terapii z ich punktu widzenia. Są to tzw. PROM, czyli Patients Reported Outcome Measures, czyli różnego rodzaju kwestionariusze jakości życia, wypełniane klasycznie na kartce papieru lub w aplikacjach na urządzenia mobilne. Ma to coraz większe znaczenie i właściwie nie wyobrażamy sobie już badania nowego leku bez tej oceny, która towarzyszy mierzalnym biologicznym efektom jego działania.

Podsumowanie

Po kilkunastu latach, kiedy nie pojawiały się właściwie nowe leki, a tylko testowaliśmy różnego rodzaju połączenia i kolejność włączania, pojawił się nowy lek, a kilka cząsteczek jest w fazie badań klinicznych. Mamy też nowe podejścia do leczenia nadciśnienia płucnego, które są bardzo nowatorskie i trafiające zdecydowanie głębiej w mechanizmy patogenezy tej choroby.

red. Olga Tymanowska